Verordnung von Pombiliti® als Praxisbesonderheit anerkannt
München, 14. August 2024: Im Rahmen der Verhandlungen zur Vereinbarung des Erstattungsbetrages zwischen der Amicus Therapeutics GmbH und dem GKV Spitzenverband wurde vereinbart, dass die Verordnung von Pombiliti® (Cipaglucosidase alfa) ab dem 14.08.2024 bei den Wirtschaftlichkeitsprüfungen nach §§ 106 bis 106c SGB V als Praxisbesonderheit anerkannt wird. Die Anerkennung als Praxisbesonderheit bezieht sich auf alle Verordnungen im Rahmen der Zulassung:
Pombiliti® (Cipaglucosidase alfa) ist eine langfristige Enzymersatztherapie zur Anwendung in Kombination mit dem Enzymstabilisator Opfolda® (Miglustat) zur Behandlung von Erwachsenen mit Morbus Pompe (Mangel an saurer α-Glucosidase [GAA]) der späten Verlaufsform („late-onset Pompe disease“, LOPD).
Bei einer nicht bestimmungsgemäßen Verordnung („Off label use“), das heißt einer Anwendung von Pombiliti ® außerhalb der arzneimittelrechtlichen Zulassung, wird die Verordnung von Pombiliti® nicht als Praxisbesonderheit anerkannt.
Die Behandlung mit Pombiliti® und deren regelmäßige Überwachung müssen durch Ärzte erfolgen, die in der Diagnose und Behandlung von Patienten mit Morbus Pompe erfahren sind.